2019年癌症和罕见病的主要药物的批准

在2019年,美国食品和药物管理局(FDA) 48新药获得批准。虽然低于59 2018年批准该机构的记录,更高的数字不断的大趋势——五年平均2015 - 19是44。从2000年到2009年的十年间,平均只有25。

癌症仍然是最高的个人治疗领域,有11个批准,总数的近四分之一。罕见疾病,包括罕见的癌症,继续服役,21个新疗法有孤儿药的名称。

我们继续看到在这两个领域的活动,他们不太可能很快消失,”弗兰克说大卫,董事总经理波士顿,美国咨询公司Pharmagellan。这反映了公司把钱和资源在过去的5 - 10年。这些地区仍有吸引力,因为风险回报概要文件是非常有利的。很多的资金仍然在这里,他补充说,显而易见,这两个将继续占主导地位。

但其他领域扩大,尤其是神经学。我们现在看到的批准在偏头痛,特别是,那里没有很多活动,”大卫说。科学是块状的成熟,我们看到小丸的药物解决类似临床领域或关注类似的机制在大致相同的时间。

他还认为,一个健康的小疾病领域将继续追求的目标是获得最大的临床影响加速和(监管途径。我认为大多数公司和投资者投资组合的方法,我不知道什么东西能让我认为这不会持续下去,”他说。

生物药物的比例近年来显著增加批准的单克隆抗体已经成为例行公事。更先进的治疗方法也开始进入市场,随着技术的成熟。“基因疗法和nucleotide-based技术是几十年前的果实的种子种植在实验室里,和花了很长时间的科学和风险回报概要成熟,”大卫说。

对于一个公司是高资本效率和尽可能减少风险,在早期的讨论与监管机构是一件好事

但新奇不结束与新类别的疗法。美国化学协会董事总经理Todd遗嘱的化学文摘服务(CAS),评估的结构新颖性最近小分子药物的批准而先前批准的药物。¹”更有创造力是允许人们推动化学空间的边界,并进入之前未探索的领域,”他说。这导致药物,至少从一个小分子的角度来看,越来越多的小说在结构上与之前的相比,药物”。

他列举了几个2019年批准特别小说从结构的角度来看。这些包括罗氏的抗癌药物Rozlytrek (entrectinib),强生的Balversa (erdafitinib)对膀胱癌和多发性硬化症治疗Mayzent从诺华(siponimod)。基于CAS分析、结构新颖的小分子药物通常指定为first-in-class和突破性的药物。

显然有一个继续推动发现药物结构新颖的支架,”他说。”是实现技术进步,是否在网上方法或进一步发展在筛查方面,只会加强这一趋势。越来越多的公司使用的是人工智能和机器学习技术,他补充道,但这将是一段时间任何影响药物发现过程变得清晰。

虽然生物药物越来越重要,遗嘱认为自己的小分子将继续。我们不知道其中的一些新模式将土地最终,但显然从投资组合的角度确实有意义有多元化发展的努力,”他说。

更快的上市路线

加速批准已属司空见惯,审查时间一直在下降。根据最近的数据从乔纳森•丹诺集团在哈佛医学院²FDA审查中值从2.8年1986年和1992年之间下降;在2018年10.1个月标准应用程序;和优先级应用程序仅为7.6个月。

“通过建立突破名称和加速批准,美国食品和药物管理局已发出明确信号,想要提前与公司讨论,并希望鼓励他们提交这些类型的数据,”大卫说。“突破设计有相当数量的“白色手套”治疗的FDA订婚。对于一个公司是高资本效率和尽可能减少风险,在早期的讨论与监管机构和FDA的礼宾服务是一件好事。”

然而,有批评现行的FDA标准显得有些松懈,他补充道。有两种方法你可以想象解决这个,”他说。”一是批准药物,之前他们应该获得更多的数据,另一个是执行上市后研究努力收集更多数据端点,并回答问题,回答的时候批准——并可能走审批。

他不相信会有一个返回数据的大量需求,然而。的我感觉临床气候,尤其是在诸如癌症和罕见的疾病,是压倒性的支持科学家和病人保持打开管道,尽管这些药物被批准在较少的数据,”他说。我认为将会有一个新的战斗需要多少售后承诺,应该做什么,如果这些研究证明效果比我们期望的更少的临床重要。”