Crispr-Cas9基因编辑发明家赢得诺贝尔化学奖

说,很多一直在等待佩妮Wittung-Stafshede化学对今年的诺贝尔委员会的奖,——也许出人意料地去詹妮弗Doudna加州大学伯克利分校、美国、和Emmanuelle贝纳从德国马克斯普朗克单位病原体的科学发展Crispr-Cas9基因组编辑。编辑系统的基因被发现就在12年前,这些遗传剪刀可以禁用基因或引入新的任何类型的细胞——动物、植物或微生物。

汤姆Welton,皇家化学学会的主席奖非常值得的。必威手机登陆”能够编辑基因为科学研究提供了一个令人难以置信的工具箱,将为子孙后代造福人类,打击和预防疾病的喂养我们的全球人口增长,”他说。

'我也非常高兴地看到,诺贝尔委员会选择了荣誉两大女性积极的研究——他们的团队是如何科学突破的一个例子是基于一个真正的全球社区的研究,他们可以成为有抱负的榜样所有性别的科学家,“Welton补充道。事实上,这是第一次,化学诺贝尔奖去了一个全由女性组成的团队。Doudna和贝纳也只有第六届和第七位被授予奖自1901年成立以来。

Doudna和贝纳的合作,这将导致他们的具有里程碑意义的2012年科学纸,开始在波多黎各举行了一次会议。2006年,贝纳开始调查经常聚集空间短回文的重复序列(Crispr)——重复DNA序列在微生物中发现,是一个古老的抗病毒免疫系统的一部分。Doudna反过来确定Crispr-associated (Cas)基因编码的蛋白质能够放松,减少病毒DNA进入细胞。

当两个女人遇到2011年,贝纳刚刚显示酿脓链球菌细菌具有小trans-activating Crispr RNA (tracrRNA)漫长的RNA分子,变换,由Crispr DNA序列,到他们的活跃,病毒袭击的形式。Doudna和贝纳继续表明,Crispr-RNA、tracrRNA Cas9蛋白质可以降低病毒DNA。然后他们简化了系统通过结合Crispr-RNA和tracrRNA成一个单一的RNA分子称为指南。结合Cas9,现在他们可以削减任何DNA序列在任何时候只要Crispr指南的一部分RNA被选中来匹配代码应该从何处着手削减支出。

在不到十年的时间,这非常有效的基因编辑工具已经爆炸的新发展应用程序从创造植物能够承受温度上升到第一次在治疗遗传疾病如血友病。

巨大的责任

然而,这个工具的巨大的力量意味着我们需要非常小心的使用它,说克拉斯Gustafsson,今年的化学诺贝尔奖委员会主席。今年早些时候,中国遗传学家他Jiankui被判入狱三年Crispr-Cas9编辑使用人类胚胎的DNA,然后进行术语,据说以防止感染艾滋病毒。

但有足够的道德监督,Crispr有潜力对制药行业产生巨大的影响。贝纳和Doudna都推出了自己的派生公司基于Crispr技术。就在昨天,Doudna文士疗法宣布了一项2000万美元的合作生原体在治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症开始工作。

诺贝尔委员会之所以选择出乎很多不仅是最近发现是如此,奖品是通常只授予事实之后的数十年里,例如锂离子电池——而且Crispr技术是一个持续的专利战的一部分。

2012年,Doudna和贝纳提出了专利申请,7个月后通过一个单独的专利申请Broad研究所冯张,第一批人员展示Crispr基因组编辑在人类细胞培养。都被授予专利,但Doudna的加州大学伯克利分校提出干扰过程,以得到广泛的专利了。到目前为止,专利维持。

一些人失望,不能看到今年第三受奖者——奖去了三个人在过去的八年。建议包括张Crispr序列发现者旧金山Mojica和VirginijusŠikšnys了第一个可编程使用Cas9蛋白DNA乳沟。

Gustafsson,然而,拒绝评论是否该委员会曾考虑包括任何人奖。