Crispr首先是致病突变在人类胚胎进行编辑

的Crispr-Cas9基因组编辑工具被用来纠正致病突变在人类胚胎的第一次。

肥厚性心肌病是一种严重的心脏病引起的单基因突变影响大约0.2%的人。虽然可以用药物治疗潜在的遗传原因目前无法治愈,那些携带有缺陷的基因有50%的机会将它传递给他们的孩子。

朝鲜和美国的研究人员使用Crispr精确目标突变胚胎与一个错误的,一个健康MYBPC3基因的副本。错误的DNA序列时使用Cas9酶减少,细胞修复使用的损害健康的基因副本作为模板,导致“野生型”胚胎有两个健康的基因副本。该技术在三分之二的胚胎治疗工作。

从理论上讲,这样的干预措施可以用来纠正致病突变体外受精胚胎植入前,防止被传递至下一代基因遗传疾病。但这种临床应用还有很长的路要走,研究人员表示,这种方法仍然需要测试的准确性和安全性。