Johnson Matthey的开发副总裁Shawn Walker向我们介绍了他对药物开发中新出现的挑战和机遇的看法

庄信万丰的肖恩·沃克

肖恩·沃克

来源:©Johnson Matthey

肖恩是庄信万丰开发运营副总裁

对更安全、更有效的治疗方法的追求导致了具有复杂结构的小分子候选药物、小分子生物制剂配对以及新模式的出现。为了满足对更快、更有效的药物生产的持续需求,药物开发和制造流程正在发生变化。庄信万丰(JM)是可持续发展技术的全球领导者,正运用其前沿科学为客户创造解决方案,为我们周围的世界带来真正的改变。Shawn Walker讨论了JM如何利用其在固体形态筛查、工艺开发和扩大规模方面的能力,以更好地为患者服务,并在全球市场上成功竞争。

跟我们说说你在庄信万丰的工作。

我是开发运营副总裁,这是JM健康部门的研发引擎。它包括化学开发、分析开发、固体科学和粒子工程、通用成品剂型开发、新产品介绍和卓越运营。我们组织的目标是为原药和仿制药开发创新和强大的生产工艺。

新药越来越复杂和有效是一个显著的趋势,特别是对于肿瘤适应症

您认为当今药物开发的一些最大趋势是什么?

我们对生物学、人类遗传学和导致疾病的基本机制的理解不断加深,正在催生一个个性化药物和以患者为中心的护理的新时代。因此,当我们朝着更精确的治疗方向发展时,我们看到更多的药物针对更窄的患者群体。新药越来越复杂和有效也是一个重要趋势,特别是在肿瘤适应症方面。与传统的活性药物成分(api)相比,这些定制药物的有效剂量要小得多。2020年,FDA批准的新药中有58%是孤儿药,也有创纪录的38%的肿瘤疗法获得批准。这一成功与当前的行业趋势是一致的。此外,2020年大多数(68%)FDA新药批准也至少使用了一种快速监管审查途径,如突破性疗法或优先审查。这再次凸显了缩短药物开发时间和加速新药上市的持续压力。

像JM这样的药物开发商如何适应这些趋势和挑战?

JM建立了一个灵活的“跟踪分子”功能工具包,以满足药物开发速度的需求。这包括固体形态的筛选和表征,相适应的过程和分析开发,以及在一个屋檐下和在我们的全球网络下,从实验室到千实验室,试点工厂和商业制造的项目的快速过渡。此外,随着精准药物和靶向治疗的增长,我们将继续投资设计我们的设施,以支持灵活、模块化、小批量的原料药生产和强效化合物的处理。JM还投资于纯化技术,包括大规模色谱能力,以补充我们在结晶设计和颗粒工程方面的专业知识。

随着制药商混合和匹配单个药物模式的最佳属性,将产生可用于严重和以前无法治疗的疾病的多特异性药物

该行业如何也朝着更可持续的药品生产未来努力?

绿色和可持续化学是设计安全、环保和具有成本效益的制造工艺的核心。对于制药业来说,这包括通过明智地选择生产路线以减少步骤数来最大限度地减少浪费,用更环保的替代品取代氯化溶剂,开发催化工艺,设计毒性危害最小的试剂,以及采购可再生(生物基)原材料。除了这一可持续发展框架外,JM还有一项针对公司的战略,该战略反映了社会对脱碳和创建更循环经济的需求,同时管理到2040年实现净零所需的过渡。为了支持这一努力,JM最近推出了自己的可持续发展目标。这些目标包括为一个更清洁、更健康的世界生产和创新产品,最大限度地减少对环境的影响,以及节约稀缺资源。

你认为未来十年的突破性创新是什么?

将会有巨大的多样性和机会。随着制药商混合和匹配单个药物模式的最佳属性,将产生可用于严重和以前无法治疗的疾病的多特异性药物。到目前为止,高选择性抗体已与细胞毒性小分子有效载荷配对,以靶向肿瘤细胞,并最大限度地降低第一代双特异性抗体-药物偶联(ADC)药物的全身毒性。随着靶向蛋白降解和其他诱导近距离药物平台的出现,利用内源性生物学来对抗疾病,下一波多特异性药物可能会更加令人兴奋。