不要害怕Crispr

Crispr !另一篇关于Crispr !你能忍受吗?这么多已经写过这种基因编辑技巧,你会认为它发现了通过从出版业赠款。但是我想看它对药物化学的潜在影响。

首先,许多药物化学家可能认为是他们之前看过这个节目。在1980年代后期和1990年代早期,它是反义“改变了一切”,以及最近的RNA-directed疗法。厌倦化学家可能情有可原,Crispr更多的是相同的:一个有趣的生物技术冲浪向诊所发泡,打破波炒作。一看还是从一些早期的激增——漂白的岩石,支离破碎,没有激发热情。

这个很可能是不同的,尽管我意识到这些话已经说出。Crispr无疑是最简单和最多才多艺的基因编辑平台发现,这当然有很大的作用。药用化学家,至少它意味着各种新的细胞和生物模型的疾病,随着新的方法来帮助理清机制的行动(或不可避免地纠结了一些我们认为我们已经理解的)。

对于临床应用,这些似乎等的速度比其他技术。看起来可能首次人体试验技术将在进一步工程嵌合抗原受体t细胞(CAR-T)癌症免疫疗法,这是一个自然实验尝试,由于广泛认为删除一些功能的细胞应该使他们更有效的新任务。审判在中国应该进行的时候你读这篇文章的时候,和一个在美国将从今年年底开始。

没有人应该看到Crispr坏消息;宇宙可能的治疗一直是比小分子药物可以处理

这些试验说明了各种目标Crispr将部署针对:特定基因的功能与疾病有关的状态。有不少这样的,尽管也许是列表没有只要有些人认为。尽管大量的工作,但许多重大疾病,显然有一个遗传因素没有了干净的基因的目标。

但在大多数的定义良好的基因,这些影响不是东西小分子有一个生产的好机会。所以Crispr本身与传统药物化学并不是真正的竞争。小分子可以在excel在激活或阻断受体等功能;变构调节;时间的影响,一个永久的“关闭”开关可能是有问题的;(同样)抑制一些蛋白质的功能可滴定的水平,这取决于个别病人。硬基因删除或改变,这就是Crispr现在可以提供,不适合这些治疗模式。

一个可以想象,最终,联合治疗可能包括替换特定蛋白质与一个新的目标在一个组织,专门调制的小分子药物微调。现在我们很长一段路,一段时间看起来Crispr和小分子药物不会肘击对方相同的空间。风景很可能看起来像,生物方法的制定最好的到目前为止:抗体。这是另一个好办法打倒一个给定的功能蛋白质(和可滴定或停止完全像一个小分子剂量)。看看最畅销的疗法将显示一个高排名的抗体,但他们通常不与易处理的小分子。

如果传统药物化学的作用这些年来变得更小(它,我认为),不是因为它本身萎缩。那就是其他事情越来越大。没有人会认为这是坏消息;宇宙可能的治疗一直是比小分子药物可以处理。不要担心Crispr——相反,试图找出它能做什么使你的研究的生活更容易和你药物更快的发展。