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在最后一个月,三种药物在治疗心血管疾病的新课程已获批准。Praluent (alirocumab)赛诺菲和Regeneron,安进的Repatha (evolocumab),都是抗体药物抑制proprotein转化酶枯草杆菌蛋白酶可馨类型9 (PCSK9),目的是降低低密度脂蛋白(LDL)胆固醇,这是与心血管疾病有关。这两种药物得到了监管机构的互补的祝福:Repatha批准在欧洲,并建议批准在美国,而Praluent赢得了美国批准,建议批准在欧洲。

诺华的Entresto(的组合sacubitril和缬沙坦)添加一个新的机制与心脏病相关的降低血压。Sacubitril抑制neprilysin通常,这是一种酶,破坏血pressure-raising肽激素(其他肽)。Entresto现在在快速审议批准了在美国和欧洲。

这样的财富,公司就应该适当地证明其药物的功效

心脏病和胆固醇管理是高风险,高回报的市场的制药公司。他们是复杂的条件,所以失败是重要的可能性——特别是当调查新的作用机制。和现有药物功效栏设置高:对胆固醇的他汀类药物,大量的血压治疗——其中许多是有效和廉价的非专利药。但公司奖证明其药物比竞争——足够的改进来证明专利药物的价格在一个通用的——可能是巨大的,鉴于全球痛苦的患者数量,每年死于心血管疾病。

这样的财富,公司就应该适当地证明其药物的功效——向监管机构和医生将最终开他们(和支付他们的组织)。很有趣,比较Entresto所需的试验数据,提供两个PCSK9抑制剂抗体。

Entresto的批准是基于一个8000 -病人试验测量确定的临床结果,像心血管类死亡或心力衰竭的住院治疗上。也是对常用降压药相比,通用血管紧张素转换酶(ACE)抑制剂卡托普利。相比之下,Repatha和Praluent已获批准的基础上设置的小型试验,证明他们有能力来降低血液中的低密度脂蛋白水平,对照安慰剂,在患者已经服用他汀类药物。这是一个代理,而有合理的证据表明,降低低密度脂蛋白水平有积极的健康影响,这显然不是整个故事,其他cholesterol-targeting药物临床失败了。

公平地说,监管机构已经承认这一点。从分钟美国食品和药物管理局顾问委员会的讨论这些药物,很明显,他们仔细考虑是否低密度脂蛋白是一种可接受的替代。Praluent和Repatha只有被批准用于结合他汀类药物,在相对有限的患者群体——那些有遗传易感性高的低密度脂蛋白,他汀类药物仅为谁不降低胆固醇到可接受的水平,或因其他原因不能接受他汀类药物的人。安进和Sanofi-Regeneron伙伴关系有更大的试验正在进行尝试并确定药物在真正的影响,临床结果。