百时美施贵宝在基因治疗方面进行投资

百时美施贵宝(BMS)已同意投资超过1亿美元(£6700万)在荷兰uniQure生物技术公司,专门从事基因治疗心血管疾病。

Glybera UniQure发达alipogene tiparvovec,营销,成为了第一个基因治疗药物在2012年被授予欧盟监管机构的批准。Glybera缺对脂蛋白脂肪酶(LPLD),一种罕见的遗传疾病影响一个或两个人在一百万年,从而防止血液中脂肪颗粒的新陈代谢。药物包含一个工作副本的人类基因LPLS447X脂蛋白脂肪酶(LPL)。

这笔交易将会看到BMS投资1亿美元的研发,并购买该公司4.9%的股份为3200万美元左右。两家公司将合作开发新疗法,包括S100A1 uniQure的基因疗法治疗计划,正在开发用于治疗心力衰竭。UniQure将继续领导开发和生产临床供应,而百时美施贵宝将负责任何成功商业化。除了药物销售的版税,百时美施贵宝已同意支付uniQure里程碑支付在该地区2亿美元的成功的发展成果,如获得监管部门批准新的治疗方法或实现销售目标。