担心癌症基因编辑试验是不成熟的

第一个临床试验使用细胞的DNA被编辑使用Crispr-Cas9正在在中国肺癌患者。美国临床试验还计划在癌症患者中使用革命性的新技术,通过一个顾问委员会去年夏天美国国立卫生研究院。然而,Crispr专家警告说,这么快就冲基因编辑到临床试验后的发展提出了伦理问题,炒作的技术可能会损害其前景。

在中国审判,病人的t细胞已经编辑敲出一种蛋白质,这种蛋白质在免疫反应,然后注入回到——患者接受常规化疗。没有这种蛋白质,他们应该更好的癌症杀手。美国研究涉及18几种癌症患者,需要三个编辑在t细胞基因,然后返回这些细胞的患者希望他们将癌症。

我担心我们还没算出疣的技术

西蒙沃丁顿,伦敦大学学院

试验是在华盛顿国际峰会上基因编辑后,直流2015年12月。在会议上发布的一份声明中指出癌症基因编辑的承诺目标,但警告“需要了解风险,如不准确的编辑”。

从来没有这样神奇的子弹

Crispr由一个短的指导RNA序列,再加上蛋白质Cas9切开双链DNA。与以往技术相比Crispr-Cas9既简单又便宜。是特别有用的基因敲出来。但不准确的编辑仍然是一个严重的问题。

Crispr拥有先进的飞速发展,作为实验室工具,但仍有一个问号的治疗潜力。“我绝对是惊讶(对试验),“遗传学家说约翰Doench在美国广泛的研究所。做出的承诺永久改变DNA是非常强大的,兴奋是成立的,但我担心,我们还没有算出疣的技术。”西蒙沃丁顿英国伦敦大学学院的遗传学家补充道:“这不是一个神奇的子弹。我们已经见过这种炒作与干细胞疗法”。

“低水平的脱靶切割事件在实验室里并不重要,但它绝对重要的病人,“Doench说,并称是常见的肿瘤抑制和减少他们的后果。他回忆说科学家获得“烧”炒作后16年前干扰RNA及其临床潜力。如果[Crispr]第一次失败,钟摆可能摇摆不定和完美的技术最终可能会在货架上。因为这个原因我很惊讶(试验)。

他不是一个人。“非目标交付尤为重要当你交付的药物是创建永久的DNA的变化,”生物詹姆斯Dahlman在美国佐治亚理工学院。你必须走才能运行。这是更可能是有用的作为一个科学工具现在比治疗。”

实验室的收益

虽然first-in-human试验了2016年的头条,技术本身的重大飞跃。各种各样的新功能被添加到Cas9蛋白质,使其更大的瑞士军刀在实验室里,“Doench说。最近的事态发展已经创建了一个buzz和可以减少非目标效应。其他系统也存在,但是有可能改善工具可能很快就会提供给临床医生。

美国和中国现在试验提高比赛的前景。你会担心如果人们冲进临床试验,它是关于第一而不是这样做的权利,“Doench说。其他人认为美国审判是适当和压力,它针对的是癌症患者急需一个新的疗法。“做外的基因改造的身体意味着你有机会仔细分析产品注入之前,“免疫学家说院长李,重组DNA研究咨询委员会(RAC)批准了我们的审判。

李钟和说,没有其他的试验已经在RAC之前,他也不知道任何的管道。我们将会看到一些成功,证明自己,有一个相对好的安全性之前这真的开始起飞,”李补充道。问及中国癌症审判时,他承认担忧监管的深处。他回忆起高调的病人会有可疑的干细胞治疗疾病。

“实现基因修改现在提供给世界各地的科学家。我们只需要小心,”他补充道。他和其他人认为代谢紊乱可以说比癌症:更好的初始目标情况下工作不正常的酶基因被放置成肝细胞,例如,可能极大地改变他人的生活。

胚胎的争议

Crispr的最具争议的方面,然而,是编辑人类胚胎——任何变化引入不仅会影响到宝宝出生的胚胎,而且他们的后代。恐惧是在2015年的一篇论文中报告基因编辑不可行的胚胎。2015年12月的峰会惊讶一些不建议暂停。峰会做了推荐,“不负责任的推进临床使用生殖系编辑的,除非有关安全性和有效性问题已经得到解决,有广泛的社会共识。

很少有科学家在生殖系编辑看到任何好处。我们已经做胚胎植入前的基因诊断,可以排除胚胎,为什么去基因组编辑的努力吗?它没有意义,除了纯粹的好奇心,沃丁顿说。去年4月,早期胚胎的另一个中国团队编辑报道。

生命伦理学家弗朗索瓦丝Baylis加拿大达尔豪斯大学,只有两个峰会组委会,非说暂停是合适的。此外,伦理学家赴鳕鱼在美国芝加哥洛约拉大学说,峰会在华盛顿未能认识到,它打破了与国际准则和推翻了事实上的禁令。“有几十年的历史共识在科学界,基因技术不会被用于生殖系修改。会议忽略这个事实。”