大量的新的治疗模式的诊所和市场

这是一个非常奇怪的、令人激动的时间在药物发现。在过去的30年里,小分子药物为主,与越来越多的抗体。除此之外,数字大幅跌落,新药类出现的时候,他们通常有一个缓慢的开始。全新的治疗模式是罕见的,很难实现。

例如,反义dna治疗在1990年代初了极大的轰动效应——或者更确切地说,这个想法了。第一个美国批准的药物类别- Vitravene (fomivirsen)、巨细胞病毒(CMV)——出现在1998年,也没有其他人直到2013年的一个批准,和两个2016年。Fomivirsen本身甚至不再在市场上,因为巨细胞病毒病例与抗艾滋病疗法的进步几乎消失了。同样,Macugen (pegaptanib)——第一个RNA寡核苷酸适配子——在2004年被批准。它仍然是唯一一个,但它是一个利基产品,已在很大程度上取代了抗体药物。人们可能情有可原(十年前左右),这种创新的奖励是不值得麻烦他们了。

步伐已经开始上扬,尽管(这两个反义批准2016年可能暗示)。另一个oligonucleotide-based技术,RNA干扰,也是早期的主题宣传和兴奋,和第一个化合物的类型- Onpattro (patisiran)- - -去年批准只是。第一个病毒载体基因疗法最近被批准,有更多的发展,这些都为先天性遗传疾病患者提供一些希望。嵌合抗原受体t细胞(CAR-T)加入了基因编辑武器库,提供免疫治疗癌症,包括一些戏剧性的结果在白血病。大量的研究正在进行理解和扩展的影响。Crispr的基因疗法现在还在诊所,提供另一个地址遗传性疾病的新方法。

接近小分子领域,目标蛋白质降解(兼总经理)是一种新兴的行动模式,人类从来没有试过。而不是抑制蛋白质的活性部位或阻断其与合作伙伴的互动,信息发送整个蛋白质的细胞的蛋白酶体破坏。这个效果不能模仿阻断结合位点,从一个给定的蛋白质可以有许多其他合作伙伴和功能在一个单元中。第一个临床试验正在密切关注。

退一步更广泛的观点,我不认为很多同时和不同的新方法已经在药物研究的发展历史上以往。这是新的,我想知道有多少人意识到它。诗人兰德尔贾雷尔怀疑人很感激时代伟大的创造力,说的人通常生活在黄金时代到处抱怨黄色看起来多么有趣的事情”。看一看,如果你在生物制药游戏:你看到什么颜色?

贾雷尔的观点,当然,只是这样的时期往往被回想起来。但是我现在想声明一个,处理一些重要的资格。第一:如此多的新想法只是人体试验,说这是不可能会让它通过,或者他们会。老实说,我们不知道多年来,因为有太多变化尝试所有这些,我们只是在刚开始的时候。所以更安全(更精确的)为调查称之为黄金时代全新的疗法,陪审团离开时间返回他们的裁决如何有用的其中任何一个。我足够的乐观主义者,相信有些人要证明自己的价值(也许不是第一次出现在诊所,尽管这将是很好)。

第二个条件是有点忧郁:这些是新模式的行动,他们是强大的,我们不完全理解他们。更好地理解的唯一方法是将他们的病人和仔细观察会发生什么。再多的临床前开发可以防止任何有经验的观察者时交叉手指,屏住了呼吸。我希望出现什么意外的坏。我认为发生这种情况的几率很低,但不为零。他们从不是。现在真理的时刻和我们住。

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