基因编辑技术Crispr动摇了基因组学研究和商业机会不能更明显

在上面

在短短三年以来发现的基因编辑潜力,这项新技术Crispr已经成为最热门的,也是最争议,基因组研究的发展。现在它不仅仅是一门科学——这是大企业。

首次发现在细菌,Crispr(定期聚集空间短回文的重复序列)是一个基因编辑工具,可以针对特定基因在任何生物基于rna dna碱基配对,然后精确地把基因通过酶的活动被称为9或Cas9 Crispr-associated蛋白质。基因技术可以删除,修复或更换,并更快,更容易,更便宜,原则上更精确的比其他基因编辑技术。与潜在的好处在人类健康、农业和工业生物技术,毫无疑问Crispr已经进入了生物名人堂。

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只是一个时间问题的技术超越了学术界,并在2015年的公司已经在投资Crispr技术。首先是制药重量级诺华,这与基因编辑初创企业签署了两个独立的交易Intellia疗法和驯鹿生物科学。它计划利用Crispr工程免疫细胞和血液干细胞,药物发现和作为一个研究工具。

几周后诺华制药商阿斯利康的密封四个处理威康信托基金会桑格研究所创新基因组计划,广泛和怀特黑德研究院在马萨诸塞州,和热费希尔科学。补充公司的内部Crispr项目,该技术将识别和验证新的目标在临床前模型在一系列疾病领域。

然后免疫疗法公司朱诺疗法和基因编辑启动握手Editas创建抗癌免疫细胞疗法;顶点药品和Crispr疗法,另一个启动,签署了一项协议,将价值26亿美元(£18亿);虽然Regeneron制药与人基因组形成了专利许可协议,该基金持有的权利基础Crispr知识产权Emmanuelle贝Crispr先锋之一。空间不仅仅是局限于制药,作为科学公司杜邦公司还与立陶宛维尔纽斯大学形成联盟,驯鹿生物科学,与特定的植物育种和农业应用的兴趣。

从医药行业的兴趣Crispr-Cas9基因编辑真正开始了在去年,”比尔Lundberg说,首席科学官Crispr疗法。大量的时间是花在讨论与公司和组织有兴趣与我们合作。

除了这些交易,也快速的投资创业公司旨在商业化Crispr技术及其相关产品,在医药和其他的资金来源。Jennifer Doudna驯鹿,由Crispr先锋已经筹集了1500万美元;Crispr疗法,建立的贝纳2014年4月以来已经筹集了8900万美元,加上1.05亿美元通过处理顶点;Editas,由当前Crispr专利持有者冯张,带来了超过1.6亿美元。

彼得•史蒂芬/ dpa Corbis苏珊·沃尔什/美联社/新闻协会图像

团队之间的专利纠纷由Emmanuelle贝纳(左)和冯张(右)盖过

虽然它仍然是早期,一位分析师说必威体育 红利账户公司的技术变革。”事实上一个交易价值26亿美元的潜在的告诉你一些关于总体规模可能达到的技术,“说Anette Breindl,汤森路透BioWorld高级科学编辑。

Crispr的商业潜力尚未在阿斯利康。它认为这项技术提供了一个强大的解决方案的研究和发展挑战鼠疫制药行业,公司发言人Karen伯明翰说。从加速新型治疗靶点的识别和验证,创建更好的人类疾病动物模型在更短的时间内,减少失败的数量产品,Crispr有望节省数百万研发成本和提高药物发现,她说。最终,我们希望通过应用Crispr制药研发过程中提高工作效率。

同样在农业领域,Crispr承诺开发解决方案种植者更精确和加速时间,副总裁尼尔Gutterson说杜邦公司研究和开发的先锋。当前农产品的平均开发时间范围从10到20年,这使得预测种植者需要挑战,变化的速度正在加快,他说。Crispr-Cas9基因组编辑可以使我们能更迅速地响应种植者提供高产作物需求和提高我们的能力与相同或更少的资源。

专利之战

在研究和商业机会的激增,专利争夺战Crispr小说的背景,这是铸造阴影技术未来的商业潜力。2012年,Doudna和贝纳提起专利申请Crispr一起工作后,七个月后通过一个单独的专利申请。尽管第二次提交,张被授予专利根据他声称发明日期。现在Doudna和贝纳的团队已经获得了“竞相宣称的干扰评估”由美国专利和商标办公室来确定是谁发明的技术。

如果Crispr被证明是有用的,它将被使用,人们会赚钱

目前还不清楚结果将走哪条路,汤森路透BioWorld Mari Serebrov说,监管编辑。“如果法院规则不是专利技术,它可以冷却投资。另一方面,如果一组允许专利,它可能导致垄断,可能会使牌照更昂贵或抑制的研究因为专利可以锁定,这取决于他们有多么广泛。”,这样的不确定性,可能会有间隙,她说,当人们等着看这场战斗是如何结束的。生物技术巨头孟山都已经Crispr有限的应用程序,直到决定。

但格雷格•Aharorian全球创新中心主任/专利指标,相信不会有任何纠纷严重影响科学和研发,尽管他警告没有协议专利战争持续的时间越长越大,新类型的基因编辑将被发现的机会,这将“可能削弱他们的未来利润”。但是,“如果Crispr证明是有用的,”他补充说,它将使用,人们会赚钱的。