制药公司的失败?

现代药物的可用性导致戏剧性的改善人类健康,由许多人享受舒适生活在发达国家。然而有很多患者来说,治疗选择是有限的,是否因为没有药物治疗他们的疾病,或者他们不能获得那些确实存在。在这两种情况下,这些都是特别的问题在发展中国家。如何解决这些问题呢?

主任Katey欧文被忽视的热带疾病(元)团队在比尔和梅林达•盖茨基金会援引艾滋病,结核病和疟疾三大传染病杀手市场失败了,而她的组织提供资金。这些疾病影响巨大的人不能支付的药品,”欧文说。所以没有药物开发的激励,因为没有利润。”

虽然已经取得了好的进展的控制这些疾病,还有药物的数量发展之间形成了鲜明的对比,疾病影响的高收入国家,和那些只发现在低收入和中等收入国家。说非常大的市场,鼓励研发、约翰•里德的世界卫生组织热带病研究和培训特别规划(TDR)。的问题可以解决做事有所不同?”

协作

取得的进步,近年来,在很大程度上,协作研究方法,与学术团体、大型制药公司、公共和私人投资者和产品开发合作伙伴(pdp)都充分利用各自的优势。

“我们所有的工作是合作完成的,”保罗·怀亚特说的药物发现苏格兰邓迪大学的单位。临床候选疟疾最远的先进的项目即将进入第一阶段试验,从图书馆筛查规划目标由合作伙伴,疟疾药品事业的支持。“MMV资助我们的药物化学和设计”,他说。后续的活动已经开展合作MMV及其合作伙伴遍布世界各地。一个项目在内脏利什曼病和恰加斯病,与此同时,威康信托基金会资助的,是一个与葛兰素史克公司合作。

怀亚特明显,合作是未来的发展方向。你可以试着这样做,但所需的研究广度使得它非常困难,”他说。'你需要基本生物生物学疾病专家,但寄生虫学、细菌学、临床专家、运行分析的能力,化学设计、表型为目标识别屏幕,等等。”

资助者发挥至关重要的作用。首先,欧文说,盖茨基金会提供资金,但她相信这仅仅是不够的。我们也提供技术支持,和我们的许多员工1500人来自职业在工业与技术背景,”她说。被资助的人经常有一个想法关于他们想要什么和如何到达那里,但是技术伙伴能帮助充实一个可行的计划,她说。

该基金会致力于解决具体问题找到最好的合作伙伴。”这是制药行业的由来,因为他们是最好的实体开发新药物的疾病,”欧文说。是否疫苗或小分子药物,制药公司的模型已被证明有效,高效和及时的实现现实的新化学实体和疫苗推向市场。这就是为什么我们与医药投资:他们有能力解决这些问题。”

PDP模型

资助者如盖茨和康在注重成功的疾病的合作伙伴关系,开拓对被忽视的病人对药物的研究。等组织MMV,结核联盟和被忽视疾病药物项目(DNDi)使研究和促进合作。

DNDi是,首先,产品开发合作关系,根据其研发总监格雷姆Bilbe。他解释说,目标产品概要文件应该建立在一开始,对于每一个疾病,确保治疗可以在现实世界中使用。他们可能会有不错的稳定性五年在极端的环境中,比如苏丹中部温度可以55°C的夏天,”他说。这应该很容易,通常缩小到一个药丸,尽管我们不排除注射剂。

手里拿着这个概要文件,以及一个好的科学理解如何方法的发现和开发一个口服避孕药的疾病,他们申请钱从身体像盖茨一样,威康和政府资助机构。

制药公司提供的资产和技能在实物基础上是无价的。这些的范围可以从化合物库和筛选,与持有产品许可登记和援助,以及制造和分销。这意味着我们不需要进入持有执照的业务,做药物警戒或谈判与世卫组织有多少药物生产,每年“Bilbe说。“行业一直磨练其业务很长一段时间,他们在这个世界上最好的。这是得到钱。我们认为我们的角色是解耦的研发成本的过程中引进廉价药物。”

公司模型

一些制药公司有特定的研究项目集中在被忽视的病人,如诺华热带病研究所(NITD)。在搬迁的阵痛的努力在寄生虫病从新加坡到美国,在那里将共存的抗菌和抗病毒药物组在维尔,加利福尼亚。“诺华长期致力于疟疾和IIb阶段临床试验,我们有两个候选人的NITD的蒂埃里Diagana负责人说。我们也希望设计新的联合疗法,可以解决耐药性。”

最近,Diagana说,该公司已经开始寻找隐孢子虫病,小儿腹泻的主要原因,目前还没有治疗。隐孢子虫的寄生虫是疟疾,密切相关,我们已经能够推进一个非常有趣的潜在药物的候选人,”他说。

合作伙伴一直以来NITD如何运作的一个关键因素。“我们不能假装我们仅能做到这一点,”他说。Diagana认为,合作伙伴互补与其他组织更好地开展一系列的角色从交付到耐药性监测,他声称。我们需要所有这些部分共同努力推进药品的候选人。”

葛兰素史克公司是做一些截然不同。其网站在三章,在西班牙马德里附近,在2010年成为开放实验室的基础,提供葛兰素史克设施外部学者追求他们的项目。我们确保之间有一个适合学术想做什么,我们可以提供在当地,“说Lluis Ballell-Pages,实验室的头。这是一个与其他医药的合作关系,与学术组织和非盈利组织。

我们不能假装我们可以做到这一点

研究所负责人蒂埃里Diagana诺华的热带疾病

在任何给定的时间,有10至15在实验室学术项目。”在80年至100年之间,主要是博士后,学术机构的科学家们已经在三章,”他说。葛兰素史克科学家参与的项目。的想法不仅仅是主机学者在我们的设施:每个项目都有一个专门的葛兰素史克的导师。它允许工业的基础科学和药物发现技术适用于学术思想。

已经有一些成功。的一系列优化项目已经转移到不同的单位,在葛兰素史克和一些其他地方,“Ballell-Pages说。一个项目现在阶段活动花絮,有几个临床候选人。

随着项目进入第三阶段试验,成本要高得多,这种伙伴关系与外部组织将变得越来越重要,他说。我们知道如何发现和开发分子,但是我们不能承担全部的经济负担,”他说。有组织,他们可以帮助这些方面,然后创新部分,学者们为了满足管道很重要。有三个合作伙伴一起工作。这不是简单的,但在某种程度上,它弥补了市场失灵。

高价格

第二个产品存在的差距,但其高昂的价格让他们遥不可及的许多人可能受益。与艾滋病药物出现了巨大成功,但同样的问题反复出现在其他疾病:昂贵的新疗法以外的任何人都是既不便宜也不访问的最富有,医学创新和凯蒂Athersuch说访问政策顾问,无国界医生(MSF)。我们再次回到相同的战斗——折扣可供哪个国家,什么许可可以用来获取通用访问,”她说。

一个无国界医生组织项目提供新的丙型肝炎抗病毒药物直接作用在柬埔寨是一个很好的例子。因为人数的需要治疗的人群中非常大,和治疗的成本和没有能力提供护理,当地供应商不能满足这种需求,”她说。我们看到病人排队通过我们获得。的结果是长时间的等待和配给。更便宜的药物可能会产生巨大影响。

成功在很大程度上是由于艾滋病毒药物专利池,由全球卫生倡议建立国际药品采购机制在2010年,工作在现有行业的商业模式让药物被忽视的病人。旅行(世界贸易组织与贸易相关的知识产权协议”)介绍了专利在不同的国家,它不存在,尤其是产品专利在印度,”解释了格雷格•佩里MPP的执行董事。与新产品专利,印度仿制药公司无法生产低成本复制对最贫穷国家的援助。

制药公司和数据排他性专利授予牌照豁免通过池仿制药公司,允许他们向发展中国家提供艾滋病毒药物。系统工作-佩里说,发展中国家94%的艾滋病毒携带者接受抗逆转录病毒药物,和所有主要产品都包括在内。

最近,MPP最近授权几个丙型肝炎药物使用一个类似的模型,和正在结核病,这必然是非常不同的。在结核病新药的使用需要谨慎阻止阻力,但MPP模型是基于大容量一般的吸收。他们因此试图解决这个问题在早期阶段通过3 p在开发过程中,或“推、拉、池”,项目与无国界医生组织和各种TB-focused机构。结核病,我们正在进一步上游,为了帮助和鼓励药物研发,后来,当它需要的,我们也会看看通用制造业,”佩里说。

世卫组织基本药物清单是一个很好的起点看其他疾病领域,佩里说,可行性研究由瑞士政府。然而,在这个名单上的大多数产品专利已经到期或将很快,因此自愿许可的附加值将是有限的在这些情况下。

企业社会责任

专利池是一种大公司能满足他们的企业社会责任目标。被忽视的热带病严重依赖药物治疗由制药公司捐赠的,里德说,近年来已经有了转变,许多大公司认识到社会责任的重要性。捐赠计划对被忽视疾病药物支撑各种消除运动。默克公司的早期成功大幅& Dohme兽医抗寄生虫药物伊维菌素,该公司已经捐赠治疗河盲症30年。有许多其他的例子。

Ballell-Pages相信如果制药业只关注病人在西方,这将是亏待了世界。社会给了我们一个营业执照,但附带条款和条件,”他说。“葛兰素史克认为这些条件之一是把我们的能力在服务发展中发展中国家的疾病的药物。的一个额外的好处——尽管不是主要的司机——是通过解决更多急性病人需要在发展中国家,它能给市场的理解更传统的以营利为目的的迹象,他说。

新发现的模型

奖励将新药市场在发达国家围绕市场排他性和专利,因此电荷的能力足以收回开发成本和盈利。激励是非常善于指导创新在特定的领域,但它有警告,我们有高价格,“无国界医生组织的Athersuch说。

制药公司是股东拥有的,因此他们的主要动机之一是让这些股东利润和提供良好的回报。很明显,这是与忽视病人的需求,Athersuch认为必须对政府责任提供正确的激励。

即使我们把难民在欧洲,我们面对欧洲的价格

凯蒂Athersuch,无国界医生

“我会把重点放在政府承担责任,并建立一个框架,允许企业应对它,”她说。我认为企业可以采取的行动是公开接受这些新模型,和一个严重的基础上进行。是的,他们的主要责任是股东,他们的存在是为了盈利,但是他们没有阻止努力满足病人的需求,他们应该是选择上的谈话的一部分。

一个想法是给现金奖励成功得到一个产品在市场上。销售的药品可以在竞争的基础上,以同样的方式作为仿制药已经在每个国家。即使我们对待难民在欧洲,我们面对欧洲价格,我们必须配给谁可以把基于产品价格支付研发通过出售个人药片,“Athersuch说。

是否可以设计一个新的模型,并获得广泛的认可,已经有了一些积极的措施,应对埃博拉和Zika病毒危机表明,有一些人会找到治疗的新兴发展中国家的威胁。

但被忽视疾病不获得尽可能多的媒体关注,里德说。“这对我来说并不是一个非此即彼的情况,”他说。“我们不应该忘记投资一些很大的问题,不抓新闻。事实的争论是好的。但是如果我们看看这些疾病的管道,它们代表了一个非常少量的全球药物研发投资。我们真的需要解决这种不平等”。

莎拉Houlton波士顿是一个基于科学作家