公司呼吁CAR-T

生物制药行业越来越兴奋嵌合抗原受体t细胞,或者CAR-T细胞,旨在利用为辅,免疫系统的力量。t细胞是再造进行受体靶向肿瘤细胞表面抗原呈现,给病人。

尽管这项技术仍处于起步阶段,尚未证实,CAR-T已经产生了大量的制药公司的兴趣,受到一些早期的结果和所表现出的承诺immuno-oncology方法。例如,安进是与我们合作的生物科技风筝制药。德国默克公司Serono正在与Intrexon,还有一个处理Ziopharm肿瘤学。Celgene公司一直与蓝鸟生物合作了几年,而诺华制药正在与来自宾夕法尼亚大学的科学家,我们。去年在法国公司Cellectis辉瑞投资;总部位于巴黎的服装还与同胞Servier。与其他生物技术也在CAR-T细胞,如朱诺疗法和Bellicum药品在美国,和比利时公司Cardio3生物科学,可能会进一步的交易。

诺华进行早期临床试验的血液癌症,有几个生物技术公司,包括朱诺和风筝。朱诺的执行副总裁Mark Frohlich开发和投资组合策略,描述了初步结果是鼓舞人心的。在几个不同的试验我们看到的完全缓解率90%在晚期白血病患者中,”他说。这非常不同于救助化疗,你期望在这些患者10 - 20%,通常情况下,许多其他治疗失败。在非霍奇金淋巴瘤我们看到整体回应率约60%,这也非常令人鼓舞的。”

这些研究项目,与该领域的最先进的工作,目标CD-19只存在抗原b细胞。人们生活中可以没有b细胞,你可以注入免疫球蛋白的他们的生活,”约翰·林说辉瑞生物技术单位主儿的首席科学官。这使我们有机会工程师近年CAR-T基因插入细胞的抗体识别CD-19。”

大多数CAR-T细胞项目专注于自体的细胞——那些从个别病人。细胞需要转换为每一个病人,需要时间(朱诺Frohlich说10 - 14天,尽管他们正在加速这个),非常昂贵。相比之下,Pfizer-Cellectis协作是发展中同种异体细胞,已收获从捐赠者和修改到预防排斥反应,尽管有一些关于这些会持续多久体内后管理。

“我们相信科学可以克服这些问题,我们理解免疫系统和组织排斥,”林说。应该是可行的,和更多的病人可能受益于这种疗法。他希望他们将于2016年年底开始临床试验。

其他癌症的目标是可行的,和CAR-T细胞也可能工作在固体肿瘤。CD-19一样,面临的挑战是找到一个目标,在很大程度上是只对癌细胞的表达,而不是健康的。我们积极参与选择的目标似乎有很好的特异性肿瘤细胞和不正常的细胞,“Frohlich说。我们有许多项目将在明年进入诊所,这将给我们准确的肿瘤细胞在固体的能力。”

CAR-T前马?

一个缺点是可能over-activate免疫系统,引起细胞因子释放综合征,或CRS。几个人死亡在CRS的临床试验结果,以及第二代产品被朱诺规避等公司设计。同时,Bellicum工程分子“开关”进入细胞,允许小分子的信号级联激活或关闭免疫系统。

然而,尽管这些优秀的早期临床结果,Datamonitor医疗高级分析师乔·海顿说有这种限制在商业上的成功治疗。成本,显然,是一个问题。“我不认为这将提供给每个人,”他说。我认为的方式让它过去的纳税人是卖掉它代替非常昂贵的骨髓移植。

海顿认为未来可能躺在同种异体疗法。”如果你能得到相同的功效,或接近它,用一个现成的疗法,制造成本会降低,可能会促进他们使用在治疗周期的早期,特别是如果它删除未来成本,”他说。我认为它仍将比一个更昂贵的抗体,和安全需要更好看。作为最后的手段治疗,你可能CRS的风险,但对于患者可能有其他的治疗方法,那么您需要显示毒性更好。”

但是,正如林说,对于一些急性淋巴细胞性白血病病人的杀手锏已经是一个大救星。“现在人们谈论治疗这种可怕的疾病,”他说。这是令人难以置信的看到患者回到生活在死刑。”