Crispr基因编辑器现在可以改变RNA和DNA

的治疗潜力Crispr /中科院基因组编辑工具持续增长,随着美国科学家开发出了一种版本的系统,目标RNA及其核苷酸化学改变。¹

RNA最终翻译制造蛋白质,能够编辑它可以便于研究和基因治疗应用,说冯张背后的团队研究的广泛的研究所和美国麻省理工学院。

许多基因可以扮演不同的角色取决于何时何地他们表达,并通过调节RNA水平,我们可以开始梳理这些不同的角色,”他说。作为治疗的RNA编辑也有巨大的潜力,因为它的政府可以监管,给。”

张先生和他的同事开发的系统使用一个细菌酶称为Cas-13磨练在细胞内信使核糖核酸(mRNA),就像Cas-9用于识别和切割DNA。然而,而不是使用Cas-13本身改变RNA他们创造了一个“死”版本,仍然可以目标RNA催化地活动。他们融合这一种腺苷脱氨酶酶,能够转换(腺苷)nucleobase肌苷,读的细胞作为G(鸟苷)。

通过结合这与导游RNA补充到目标站点,他们设计了一个系统——他们称为RNA编辑可编程我替换,或修复,可以针对一个特定的信使RNA转录。

指导RNA是专门设计有一个不匹配的目标站点,相反的编辑的腺苷,”张解释道。这创建一个泡沫不匹配(腺苷脱氨酶)工作,允许精确的目标网站的编辑。

修复可以实现精确、高效单碱基的变化在一个RNA转录,”他补充道。“[这是]喜欢使用“查找和替换”功能在一个文字处理器来纠正错误。

海伦奥尼尔分子遗传学家,在英国伦敦大学学院,说这项技术铺平了道路的选择和时间的具体调制基因的输出。“操纵RNA可能构成更少的道德问题比编辑DNA效果不一定是永久性的,”她补充道。

在另一项研究也发表在本周早些时候,另一组广泛的研究所使用Crispr编辑单个细菌和人体细胞内DNA碱基对。系统——使用一个腺苷脱氨酶耦合到一个不活跃的Cas-9——可以转换adenosine-thymine (t)互补的双胞嘧啶,鸟嘌呤,(c g)的效率50%左右。²先前的Crispr技术只能改变c g t或剪断和交换在较大的DNA片段。虽然在临床应用基因治疗仍有很长的路要走,研究人员指出,这种方法显示了承诺,考虑到单一的c g碱基对的突变成流氓t参与遗传疾病之一。

”这是一个令人兴奋的一周遗传研究,”奥尼尔说。这些论文突出了田野的快节奏和不断改进在基因组编辑,使它越来越接近临床。