FDA的第一个杜氏营养不良症药物批准了分裂

激烈的斗争后,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一个药物罕见的和毁灭性的疾病杜氏肌肉营养不良症(DMD)。“加速审批”罗伯特·卡利夫、FDA的高级官员,在裁定科学争议Exondys 51 (eteplirsen)从剑桥,美国Sarepta疗法。

Sarepta临时首席执行官Ed Kaye预示着对男孩与杜乡的美好的一天。然而此前FDA审查小组的结论是没有足够的证据来批准Exondys 51。在什么FDA发布的文件说,也可以简妮特FDA药物评价中心主任,驳回了审查团队。

埃利斯昂格尔,FDA的药物Evaluation-I办公室主任领导审查,因此发起了一场内部纠纷过程中,卡利夫丘鹬支持。昂格尔曾警告,如果FDA批准Exondys 51岁,它将不得不批准其他“无效治疗组绝望的患者”。的损害社会和证据的医学领域将是巨大的,”他补充道。新闻发布官桑迪沃尔什解释说,批准就因为“FDA练习灵活性评估治疗严重,危及生命的疾病时,“在适当的时候。

Patient-focused药物开发是关于倾听病人的看法;它不是基于药物审批轶事证据证实了这不是数据

DMD,几乎总是会影响男性(约3600年),带来绝望,因为它的肌肉削弱杀死患者不幸的是年轻,通常在20多岁或30多岁。突变患者停止生产的关键肌肉肌营养不良蛋白的蛋白质,从儿童早期他们喜欢散步和喂养自己逐渐失去功能。最终他们的心和呼吸失败。

Exondys 51是一个dna片段像寡核苷酸——只有第三个这种类型的药物获得FDA批准,目标蛋白的生产过程,这应该使DMD患者缩短肌营养不良蛋白。FDA拒绝两种药物具有相似的行为模式:1月Biomarin的Kyndrisa (drisapersen)——另一个寡核苷酸和PTC疗法的小分子药物Translarna (ataluren)。虽然Translarna已经有条件地批准了在欧洲和在一些国家,Biomarin已停止了其模式工作。

今年4月,一个情感FDA顾问团与DMD患者的家属,最初投票反对Exondys 51。尽管病人作证他们改善健康Exondys 51岁,专家组集中在肌营养不良蛋白的生产。结论是没有意义的肌营养不良蛋白增加,与FDA科学家强烈批评Sarepta及其合作者进行实验和试验差。

成本的生活

今年6月,美国食品和药物管理局写信给Sarepta要求数据显示Exondys 51导致临床上有意义的肌营养不良蛋白的生产。数据到达时却显示出统计上显著的抗肌萎缩蛋白增加,但绝对增加非常小。只有两个12试验患者取得了高于1%的人们没有模式产生。昂格尔和他的同事们得出的结论是,这是不太可能提供临床益处。然而丘鹬授权“加速审批”。这允许Sarepta市场药物,而要求更多的研究来证实它的工作原理。伍德考克的理由包括担心该公司可能否则钱用光了。

丘鹬决定提起上诉,昂格尔警告的政治压力,甚至恐吓FDA通过病人的家庭。他援引了成千上万的电子邮件,包括一些慷慨激昂的的被虐待。他还强调认真FDA考虑病人的观点。但patient-focused药物开发是关于倾听病人的看法对他们重要的;它不是基于药物审批轶事证据证实了这不是数据,”他补充道。

然而,家庭的困境影响丘鹬的思考。eteplirsen等没有批准的情况下,病人会放弃所有希望批准这些类型的产品和“陷入“自我治疗,”FDA文档报告她的话说。

Hafedh哈达德合同咨询和研究公司的首席执行官B2G生命科学、电话批准罕见的显著的里程碑式的“孤儿病”,制药,否则不会采用。他说,美国食品和药物管理局的行动清楚地确认其意图的进一步加速批准孤儿药品营销’。