诺华公司87亿美元AveXis交易显示出基因疗法”的吸引力

与基因疗法似乎终于摆脱困境的过去,巴塞尔Switzerland-headquartered制药巨头诺华已经提高了部门通过购买股份的班,美国AveXis。诺华公司将支付87亿美元(£61亿)AveXis, avx - 101治疗罕见的遗传性疾病的治疗脊髓性肌萎缩。

诺华估计潜在市场约23500脊髓性肌肉萎缩症患者,9的1型脊髓性肌萎缩症患儿死亡或两岁之前成为永久依赖呼吸机。avx - 101可以拯救这些儿童的生命,”脉管纳史木汗,诺华公司的首席执行官,在一次电话会议中说。在其主要临床试验日期,AveXis声称avx - 101阻止15例要求帮助呼吸或死亡至少一年,优于现有的治疗方法。

研究人员发展基因疗法治疗一直难以得到安全基因进入细胞。他们通常工作版本的缺陷基因插入病毒的空外壳,但这可能导致非常有害的免疫反应。AveXis因此使用腺相关病毒(AAV),它不会引起人类疾病。

这是诺华的第二次交易相关AAV-based基因治疗。今年1月,它许可营销权利Luxturna从费城,美国引发疗法为1.05亿美元和6500万美元的里程碑付款。2017年12月Luxturna,治疗罕见的遗传性失明,成为第一个基因疗法得到美国食品和药物管理局的批准。

基思•汤普森英国首席执行官的细胞和基因治疗弹射器调用这样的未来的个性化药物的治疗。的兴趣的增加主要制药公司在这一领域,对我们来说,反映现在试验结果显示这些生活的真正的潜在药物,”他说。

但问题仍然存在是否基因疗法提供永久的治疗和长期是安全的。价格标签还超过£500000限制使用基因疗法已经批准在欧洲,就像葛兰素史克Strimvelis。“负担能力无疑是一个挑战的重大研发支出参与到达市场,”汤普森承认。“然而药物,具有治疗潜力必须以不同的方式”。