小橡子长成大橡树。Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在十年前种下的种子已经茁壮成长。基因编辑工具Crispr-Cas9将为医疗保健和农业带来巨大的好处。然而,如何与世界分享这些好处仍是一项正在进行中的工作。

1987年,当Crispr的重复DNA序列首次在一个细菌基因组中被发现时,它在科学界受到了低调的欢迎。进一步的研究表明,这些重复的DNA序列是针对病毒的细菌免疫系统的一部分。有趣的基础科学,但似乎很难改变世界。然而,Crispr的早期先驱发现了它的潜力,进一步的工作创造了一个既能在特定位点切割基因组又能插入新序列的系统。

Crispr疗法现在已被用于治疗一些最棘手的疾病.目前正在进行大量临床试验,包括八例镰状细胞病.然而,Crispr治疗的成本引发了一个尴尬的问题,即谁将接受它们。由于Crispr疗法需要在患者体外对细胞进行复杂的编辑,预计每位患者的治疗费用为200万至300万美元(160万至240万英镑)。由于药品成本上升和人口老龄化,世界各地的卫生系统已经面临压力。即使是富裕国家也能负担得起这些治疗吗?

对于像糖尿病和癌症这样的大杀手,答案很可能是肯定的。治疗的成本——如果这些疗法被证明是成功的——将被多年来健康状况和经济生产率的改善所抵消。把最复杂的新药推向市场的成本能超过40亿美元吗然而,。这意味着,在基因编辑疗法方面,可能存在一个疾病等级,没有庞大患者基础的罕见疾病将会被淘汰。

好消息是,技术可以降低这些成本。使Crispr疗法得以实现的部分原因是基因组测序。每个全基因组的价格已经从2001年的1亿美元下降到现在还不到1000美元.细胞处理自动化和基因编辑可以在降低成本方面发挥类似的作用。政府和制药公司现在应该做好准备,避免加剧卫生不平等。政府、行业、患者团体和卫生部门的其他人之间的伙伴关系可以帮助确保更罕见的疾病不会被遗忘。为了发挥Crispr的变革潜力,任何疾病都不应该被落下。