首个基因治疗药物获批

Alipogene tiparvovec，市场名为Glybera，已成为首个获得批准的基因治疗药物在美国或欧盟。该药物已在欧洲被批准用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)，也被称为家族性高乳糜微粒血症，这是一种非常罕见的遗传性疾病，它阻止血液中脂肪颗粒的代谢，并导致由于脂肪颗粒积聚引起的阻塞而导致潜在的致命胰腺炎症。它是由总部位于荷兰的制药公司unique开发的。

广义上讲，基因疗法是使用编码DNA来促使身体纠正或减轻有缺陷基因的行为，通常是通过提供基因的工作副本。Glybera注射剂含有载体中的人脂蛋白脂肪酶(LPL)基因变体LPLS447X。